Doenças raras: como informação de qualidade pode ajudar os pacientes

Medicos conversando sobre o relatorio de doencas

Doenças raras: como informação de qualidade pode ajudar os pacientes

Conteúdo validado por Luciana Soldá, Head da Proxismed

Apesar do nome, as doenças raras afetam muitas pessoas, pois são várias as patologias que entram nesse grupo. A estimativa é de que existam cerca de 7 mil tipos de doenças raras em todo o mundo. Com esse cenário, a Proxismed decidiu criar um núcleo de trabalho focado em doenças complexas, raras e de difícil diagnóstico.

A Proxismed possui serviço especializado para empresas da área da saúde que buscam terceirização para o atendimento de seus clientes. Isso sempre com foco na segurança, qualidade, acesso e engajamento. Por isso, criou esse núcleo que atende indústrias farmacêuticas e outras empresas da área da saúde que precisam se comunicar com pacientes de doenças de alta complexidade que não são muito comuns.

Mas, o que é doença rara? Considera-se doença rara aquela que afeta 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos. No Brasil, estima-se que 13 milhões de pessoas tenham doenças raras, de acordo com pesquisa divulgada pela Interfarma (Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa).

Comparado com outras patologias pode parecer que poucas pessoas são afetadas. Mas só porque uma doença afeta um menor número de pessoas não a torna irrelevante ou menos importante do que as outras que afetam milhões de pessoas.

Principais características das doenças raras

De acordo com o Ministério da Saúde, 80% das doenças raras são de origem genética. Outras se desenvolvem a partir de infecções bacterianas e virais, alergias ou têm causas degenerativas. A maioria dessas condições está presente durante toda a vida de uma pessoa, mesmo que os sintomas não apareçam imediatamente. Alguns exemplos de doenças raras são mielofibrose e mieloma múltiplo. Para entender melhor como são as doenças raras, confira alguns fatos!

· Em geral são crônicas, progressivas e incapacitantes;
· Maioria não possui cura;
· São caracterizadas por uma grande diversidade de sinais e sintomas e variam também de pessoa para pessoa acometida pela mesma condição;
· 3% têm tratamento cirúrgico ou medicamentos regulares que atenuam sintomas;
· 2% contam com tratamento com medicamentos órfãos.
· A maioria dos tratamentos de doenças raras é considerada de alto custo mesmo para países desenvolvidos.

A falta de conhecimento científico e informação de qualidade sobre as doenças muitas vezes resulta em atrasos nos diagnósticos. Isso porque elas são confundidas com outras enfermidades mais comuns. Segundo o Ministério da Saúde, para chegar ao diagnóstico, um paciente pode chegar a consultar até 10 médicos de diferentes especialidades que muitas vezes não possuem conhecimento sobre doenças raras. Por isso, na maioria dos casos, as pessoas são diagnosticadas por volta dos 5 anos de idade.

Isso causa um desgaste emocional grande, além do atraso do início do tratamento e controle da patologia. Para conseguir tratar corretamente, o ideal é diagnosticá-la precocemente para que seja possível melhorar a qualidade de vida do paciente e aumentar sua expectativa de vida.

Regras para medicamentos de doenças raras

No Brasil, existem apenas sete centros de referência em doenças raras habilitados pelo Ministério da Saúde. Além disso, somente algumas doenças, como fibrose cística e doença de Gaucher, têm tratamento oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Em abril deste ano foi divulgado que as pessoas que vivem com a doença rara Atrofia Muscular Espinhal (AME), tipo 1, terão agora acesso no SUS ao medicamento Nusinersen (Spinraza). A previsão é que o fármaco esteja disponível em centros especializados em até 180 dias.

Isso acontecerá porque nos últimos anos tivemos alguns avanços para melhorar o acesso aos medicamentos. Em 2017, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou uma resolução que estabelece regras para o registro de novos medicamentos para doenças raras. A Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205 inclui normas sobre procedimento especial para ensaios clínicos e certificação de boas práticas de fabricação de produtos.

Alguns requisitos foram flexibilizados, mas sem comprometer a qualidade, a segurança e a eficácia dos medicamentos. Desta forma, o objetivo da resolução é dar agilidade ao registro de medicamentos e estimular laboratórios a conduzirem pesquisas. Assim, a ideia é também que os pacientes dessas doenças tenham acesso mais rápido aos tratamentos. Para saber mais sobre os prazos para solicitação de registro de medicamento, você pode acessar o site da Anvisa.

Desafios do paciente com doença rara

Pacientes e seus familiares enfrentam vários obstáculos tanto para o diagnóstico da doença rara, como para seu tratamento. A jornada desse paciente é repleta de preconceitos, barreiras burocráticas e falta de conhecimento, por isso o diálogo entre o poder público e o privado é muito importante para viabilizar soluções que mudem essa realidade.

Apesar de alguns avanços, o acesso aos medicamentos e informações para melhorar qualidade de vida ainda não é assim tão fácil. Por isso, a disseminação de informação é uma ferramenta fundamental para desconstruir mitos e ajudar os pacientes de doenças raras a viverem mais e melhor.

A Proxismed trabalha com a comunicação e o atendimento sobre diversas doenças de alta complexidade. Alguns exemplos são mielofibrose, atrofia muscular espinhal, câncer de mama localmente avançado ou metastático e hiperfenilalaninemia. Junto ao núcleo especializado, a empresa possui uma equipe multidisciplinar especializada (farmacêuticos, enfermeiras, nutricionistas, fisioterapeutas, psicólogos etc).

Para garantir uma atenção e comunicação de qualidade, participam profissionais de diversos departamentos: talentos humanos, planejamento, Governança, Riscos e Compliance (GRC), Monitoria e Qualidade, Treinamento e Tecnologia e Inovação.

Além da comunicação com o paciente, outro fator importante são os programas de acesso a medicamentos. Como muitas dessas doenças raras exigem tratamentos com remédios de alto custo, esses recursos podem facilitar a busca dos pacientes.

No programa de acesso existe o concierge, que auxilia o paciente com informação e tira dúvidas, pois, em geral, o processo para conseguir acesso aos medicamentos é muito burocrático e complicado.

Em 2005, por exemplo, um paciente levava cerca de 120 dias para ter acesso a um remédio biológico para artrite psoriásica e espondilite anquilosante. Com o concierge de acesso, o processo diminuiu para 30 dias. Ou seja, isso fez com que o paciente tivesse mais empoderamento e menos angústia na luta contra a doença.

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